暨南大学陈功团队套用神经再生型基因疗法，给脊髓损伤患者带来新希望

脑干重击时常导致残疾人，并更为严重贫困数量级。虽然过去数十年的脑干重击研究工作在小脑其会方面取得了重大进展，但大多数干预措施尚未生成为有效的针灸替代疗法。脑干重击用药的一大极难是许多骨骼肌纤维丧生，造成永久功能性的骨骼肌功能丧失。

中会国广州中会山大学陈功任教领导的的团队在 Front. Cell Dev. Biol. 时尚杂志登载了题为：Regeneration of Functional Neurons After Spinal Cord Injury via in situ NeuroD1-Mediated Astrocyte-to-Neuron Conversion 的研究工作论文。

该研究工作刊文了一种从新型蛋白质替代疗法，并用脑干中会的诱导外膜细胞会其会结构上从新骨骼肌纤维，给世界功能性有数的脑干重击病征带来了从新希望。

基本上的脑干重击用药策略主要侧重于促使移去骨骼肌纤维的小脑其会或移植版结构功能性干细胞会同步进行干预，陈功任教及其的团队则并用伤势脑干中会的诱导星型外膜细胞会，将其直接生成为结构上的从新骨骼肌纤维。

近十年，陈功团登载了一系列的篇文章，证明基于骨骼肌转录生物体 NeuroD1 或者NeuroD1+Dlx2介导的从新型骨骼肌其会蛋白质替代疗法在冠心病脑中会风和亨廷顿舞蹈症小鼠模型上都有显著的翻修真实感。他们还全面在灵长类动物恒河猴的骨骼肌元中会将中会风导致的非典型功能性星型外膜细胞会直接生成成了骨骼肌纤维，为恐怕的针灸试验打下了基础。

这项文书工作是陈功任教的团队首次将他们的骨骼肌索科利夫卡其会技术开发设计从骨骼肌元扩展到了脑干。他们首先通过使用逆转录狂犬病将NeuroD1表达出来在因为脑干重击而导致的内部矛盾型非典型功能性心形外膜细胞会里面，成功地将其生成为骨骼肌纤维。

逆转录狂犬病的优点是，它们只在内部矛盾的细胞会里面表达出来抑制剂蛋白质。由于骨骼肌纤维不可内部矛盾，运用逆转录狂犬病就扫除了代之以骨骼肌纤维表达出来NeuroD1的风险。在不可否认脑干外膜细胞会可以索科利夫卡生成为骨骼肌纤维之后，为了全面提高骨骼肌其会的稳定功能性，为下一代的生成应用于铺平道路，陈功的团队又运用腺就其狂犬病（AAV）将脑干中会的心形外膜细胞会生成为骨骼肌纤维。

AAV狂犬病是蛋白质用药的常用小分子，因为它的免疫原功能性相对高于，在包括骨骼肌组织在内的各种组织中会感染稳定功能性也低。引人入胜的是，陈功的团队注意到，NeuroD1实际上生成而来的骨骼肌纤维主要是调谐GABA能骨骼肌纤维，而去除了另一个转录生物体Dlx2以后，则显著增加了色氨酸GABA能骨骼肌纤维的人口比例。这与骨骼肌元里面的转分化结果相吻合，指出运用不同转录生物体组合可以控制生成而来的骨骼肌纤维流感病毒及其人口比例，从而精准地同步进行骨骼肌其会与翻修。

陈功的团队还注意到微环境对生成后的骨骼肌命运提议有重要影响。他们设计了除此以外背脊对背脊的在后比较实验室，将有所不同的AAV NeuroD1 小分子注入小鼠骨骼肌元皮层或者脑干。一个同月后，他们注意到从骨骼肌元皮层的心形外膜细胞会生成而来的骨骼肌纤维辨识出骨骼肌元皮层骨骼肌纤维的橘红色多种类型，但不辨识脑干骨骼肌纤维的多种类型；同样，从脑干心形外膜细胞会生成而来的骨骼肌纤维辨识出脑干骨骼肌纤维的橘红色多种类型，但不辨识骨骼肌元皮层骨骼肌纤维的多种类型。这指出骨骼肌元皮层和脑干的微环境，以及微环境里面的外膜细胞会谱系，都可能对于塑造生成而来的骨骼肌纤维命运有重要作用。 陈功的团队全面地研究工作了在脑干重击之后，心形外膜细胞会向骨骼肌纤维生成的时间后台这一重要问题。他们比较了非典型功能性心形外膜细胞会在脑干重击10天内和重击4个同月以后的生成稳定功能性。

结果注意到，NeuroD1不仅在短期重击内，而且在长期重击之后，都必须高效地将心形外膜细胞会索科利夫卡生成为骨骼肌纤维。该研究工作为脑干重击的用药敞开了一扇从最初正门：通过将脑干的诱导心形外膜细胞会直接索科利夫卡生成为结构上骨骼肌纤维，这项从新型的骨骼肌其会技术开发设计也许被开发设计成用药脑干重击并且恢复骨骼肌功能的全从新替代疗法。 除陈功任教外，该脑干翻修文书工作的学术机构还包括 Brendan Puls, 丁艳、张凤羽、潘梦婕、雷卓凡、裴子菲、蒋梅、白玉珊、Cody Forsyth, Morgan Metzger, Tanvi Rana, 李静、丁晓芸、Matthew Keefe, Alice Cai, Austin Redilla, Michael Lai, Kevin He，李赫东。这项文书工作主要由Charles H. Smith 先生捐赠基金捐款启动。