2018年ASH年会:LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疟疾的最新数据

2021-11-22 01:12:56 来源:
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bluebird生命体新技术一些公司已对在第60届美国血液学会(ASH)年会上公布了LentiGlobin™遗传物质制剂治疗法镰刀型骨髓传染病(SCD)的I/II期HGB-206研究的近期数据。

SCD是一种更为严重的、逐渐致人崩溃的和危及生命的遗传传染病。SCD由三价(HbS)的反常引起,造成引起骨髓里面的俱氧三价反常。SCD通常发病于拥有两个反常血红素遗传物质的症状,这些症状从父母双方各遗传上去一个反常的遗传物质。

bluebird生命体新技术一些公司的法学博士Did Didson评论时说:“患有SCD的症状接受了LentiGlobin治疗法后,他们开始产生遗传物质治疗法来源的HbAT87Q,表明LentiGlobin可能从根本上改善红细胞生命体学结果”。许多SCD症状患有更为严重的高血压和肾脏闭塞性事件,包括更为严重的、一一发作的肿胀危象,造成脑部破损和寿命缩短。在接受LentiGlobin治疗法此前,本研究里面的症状经常频发肾脏闭塞性事件,但在用LentiGlobin治疗法9个月后,没有肾脏闭塞事件的频发。

零碎出处:

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本文系梅斯医学(MedSci)原创编译整理,转俱需授权!

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