博拉的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定

2022-01-31 00:25:46 来源:

汉森葛兰素史克公司近日坚称，西欧保健食品管理局的人用保健食品特别委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用以治疗法因RPE65DNA突变引起的视力丧失采取了积极看法。Luxturna是首个AAV（瘤具体病原体）交通运输的DNA药剂，用以矫正DNA缺陷引起的角膜炎症（IRD）的患儿。此疗法用AAV将健康的RPE65DNA导入患儿精子，让患儿生成正常系统的蛋白来提升视力。

CHMP的提拔得到了三项临床科学研究的安全性和有效性数据的支持，这些科学研究涉及由于RPE65DNA的两个光盘的突变导致的43例病症角膜疾病患儿。在《柳叶刀》出版的III期科学研究数据中，通过双眼多光度相对来说测试（MLMT）来加权从基线到一年的评分变化，结果证明了，Luxturna与系统性视力的提升具体。汉森葛兰素史克公司首席执行官保罗·汤玛斯却说：“我们所想与西欧保健食品管理局合作，为那些陷入这种病症角膜疾病完全失明威胁的患儿提供安全有效的治疗法方案”。值得注意的是，欧盟特别委员会关于准许Luxturna的就此立即原订将在未来两个月内完毕。

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